Богданов Игорь Олегович (bogdan_63) wrote,
Богданов Игорь Олегович
bogdan_63

Category:

Первый препарат для лечения острой печеночной порфирии одобрен FDA: vidalru — ЖЖ

20 ноября 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило к применению препарат Givlaari (givosiran) для лечения острой печеночной порфирии у взрослых.

Острая печеночная порфирия – наследственное заболевание, связанное с избытком порфиринов в крови и тканях, образующихся из накапливающихся промежуточных продуктов синтеза гема, небелковой части гемоглобина.

Как объясняет директор Онкоцентра FDA, доктор Ричард Паздур, данное нарушение может вызывать острые приступы, именуемые приступами острой перемежающейся порфирии (ОПП), приводящие к сильным болям, параличу, дыхательной недостаточности, судорогам, а также изменениям психического состояния. Приступы возникают внезапно и могут приводить к необратимым неврологическим повреждениям и смерти.

До настоящего одобрения нового препарата пациенты получали терапию, дающую лишь частичное облегчение интенсивной непрерывной боли.

Новая терапия поможет снижать количество приступов, наносящих сильный вред качеству жизни пациентов.

Одобрение препарата Givlaari основывалось на результатах клинического плацебо-контролируемого испытания с участием 94 пациентов с диагнозом острая печеночная порфирия. Эффективность препарата измерялась параметрами частоты приступов ОПП, требующих госпитализации, срочных обращений к врачу или внутривенных инфузий гемина дома. У пациентов, получавших Givlaari, приступы наблюдались на 70% реже в сравнении с группой пациентов, получавших плацебо.

Общие побочные эффекты, наблюдавшиеся у пациентов, принимавших препарат Givlaari, включали тошноту и реакции в месте введения. Врачам рекомендуется наблюдать пациентов на предмет возможной анафилаксии и нарушения функции почек. Проверка отсутствия нарушения функции почек также необходима перед началом терапии препаратом Givlaari, а также периодически во время лечения.

Одобрение препарата получила компания Alnylam Pharmaceuticals.
Первый препарат для лечения острой печеночной порфирии одобрен FDA: vidalru — ЖЖ
Tags: заболевание, медицина, терапия, фармация
Subscribe

Recent Posts from This Journal

  • Всем привет!

    Очень рад, что вы заглянули в мой блог! Надеюсь, вам будут интересны мои записи. Предлагаю для начала посмотреть разделы: Мой сайт СССР…

  • Анекдот, анекдот...

    Впервые в истории выборов президента США агенту ФСБ противостоит агент ГРУ. © Объявление: "В связи с пандемией туалет закрыт на карантин. Ссыте…

  • В этот день… 25 октября – 1

    О Дне автомобилиста, первых автомобилях – и тёщах Сегодня – последнее воскресенье октября, и мы отмечаем День автомобилиста (учреждённый в…

promo bogdan_63 december 1, 2021 13:42 964
Buy for 200 tokens
Очень рад, что вы заглянули в мой блог! Надеюсь, вам будут интересны мои записи. Предлагаю для начала посмотреть разделы: Мой сайт СССР Россия Медицина Медицинские байки Юмор Образование История Культура Буду рад всем новым друзьям. Присоединяйтесь, пообщаемся!…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 1 comment