Богданов Игорь Олегович (bogdan_63) wrote,
Богданов Игорь Олегович
bogdan_63

Category:

Первый препарат для лечения острой печеночной порфирии одобрен FDA: vidalru — ЖЖ

20 ноября 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило к применению препарат Givlaari (givosiran) для лечения острой печеночной порфирии у взрослых.

Острая печеночная порфирия – наследственное заболевание, связанное с избытком порфиринов в крови и тканях, образующихся из накапливающихся промежуточных продуктов синтеза гема, небелковой части гемоглобина.

Как объясняет директор Онкоцентра FDA, доктор Ричард Паздур, данное нарушение может вызывать острые приступы, именуемые приступами острой перемежающейся порфирии (ОПП), приводящие к сильным болям, параличу, дыхательной недостаточности, судорогам, а также изменениям психического состояния. Приступы возникают внезапно и могут приводить к необратимым неврологическим повреждениям и смерти.

До настоящего одобрения нового препарата пациенты получали терапию, дающую лишь частичное облегчение интенсивной непрерывной боли.

Новая терапия поможет снижать количество приступов, наносящих сильный вред качеству жизни пациентов.

Одобрение препарата Givlaari основывалось на результатах клинического плацебо-контролируемого испытания с участием 94 пациентов с диагнозом острая печеночная порфирия. Эффективность препарата измерялась параметрами частоты приступов ОПП, требующих госпитализации, срочных обращений к врачу или внутривенных инфузий гемина дома. У пациентов, получавших Givlaari, приступы наблюдались на 70% реже в сравнении с группой пациентов, получавших плацебо.

Общие побочные эффекты, наблюдавшиеся у пациентов, принимавших препарат Givlaari, включали тошноту и реакции в месте введения. Врачам рекомендуется наблюдать пациентов на предмет возможной анафилаксии и нарушения функции почек. Проверка отсутствия нарушения функции почек также необходима перед началом терапии препаратом Givlaari, а также периодически во время лечения.

Одобрение препарата получила компания Alnylam Pharmaceuticals.
Первый препарат для лечения острой печеночной порфирии одобрен FDA: vidalru — ЖЖ
Tags: заболевание, медицина, терапия, фармация
Subscribe

  • В этот день… 3 июня – 1

    О велосипеде Не далее чем в апреле 2018 года ООН постановила отмечать 3 июня Всемирный день велосипеда (World Bicycle Day). Причём,…

  • В этот день… 2 июня – 1

    О здоровом питании – и беге В России сегодня отмечается День здорового питания и отказа от излишеств в еде. (Справедливости ради –…

  • Баян, но смешно: humus — ЖЖ

    В 1927 году чета Шапориных посетила Париж, где Любовь Васильевна сделала удивительный вывод: «Но негры – раса низшая. Я в этом убедилась на выставке…

promo bogdan_63 december 1, 2021 13:42 967
Buy for 200 tokens
Очень рад, что вы заглянули в мой блог! Надеюсь, вам будут интересны мои записи. Предлагаю для начала посмотреть разделы: Мой сайт СССР Россия Медицина Медицинские байки Юмор Образование История Культура Буду рад всем новым друзьям. Присоединяйтесь, пообщаемся!…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 1 comment