Богданов Игорь Олегович (bogdan_63) wrote,
Богданов Игорь Олегович
bogdan_63

Category:

Одобрена новая прорывная терапия муковисцидоза: vidalru — ЖЖ

21 октября в США был одобрен к применению препарат Trikafta (elexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor), первая тройная комбинированная терапия для пациентов от 12 лет и старше, у которых выявлена как минимум одна F508del мутация в белке – регуляторе трансмембранной проводимости при муковисцидозе (МВТП).

По словам доктора Нед Шарплесс, специального уполномоченного Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA), за последние несколько лет мы видели знаменательные открытия в области лечения пациентов, страдающих фиброзным кистозом, тем не менее оставались отдельные пациентские группы, не имевшие таких возможностей на улучшение качества жизни. Вот почему были использованы все возможные ресурсы в скорейшем процессе одобрения новой терапии, включая приоритетное рассмотрение заявки на регистрацию, ускоренный порядок внедрения, программа признания нового лечения в качестве терапии прорыва и статус орфанного препарата.

Муковисцидоз или кистозный фиброз – это редкое, наследственное, прогрессирующее, опасное для жизни заболевание, приводящее к формированию густого и вязкого секрета в легких, желудочно-кишечном тракте и других органах тела. Это в свою очередь приводит к тяжелым респираторным и/или кишечным расстройствам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Существует порядка 2000 известных мутаций в гене CFTR, наиболее распространенной мутацией является F508del.

Препарат Trikafta представляет собой комбинацию трех активных веществ, которые таргетированно воздействуют на МВТП-белок. Trikafta помогает мутированному белку функционировать более эффективно. Для некоторых групп пациентов это новая терапия является единственной эффективной. Препарат предназначен для лечения пациентов возрастом от 12 лет с наличием по меньшей мере одной мутации F508del, которая распространена приблизительно у 90% всех пациентов, страдающим муковисцидозом, что составляет около 27 000 человек в США.

Эффективность препарата Trikafta у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в ходе двух клинических испытаний. Общее количество добровольцев, принявших участие в исследованиях, составило 510 человек. Эффективность и безопасность препарата Trikafta для применения у пациентов младше 12 лет не устанавливалась.

Одобрение получила фармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Одобрена новая прорывная терапия муковисцидоза: vidalru — ЖЖ
Tags: муковисцидоз
Subscribe

Recent Posts from This Journal

  • Всем привет!

    Очень рад, что вы заглянули в мой блог! Надеюсь, вам будут интересны мои записи. Предлагаю для начала посмотреть разделы: Мой сайт СССР…

  • В этот день… 20 октября – 1

    О военных связистах, авиадиспетчерах – и поварах Сегодня – Международный день авиадиспетчера, и он отмечается по случаю создания в 1961 году…

  • Для гарного настрою!

promo bogdan_63 december 1, 2021 13:42 964
Buy for 200 tokens
Очень рад, что вы заглянули в мой блог! Надеюсь, вам будут интересны мои записи. Предлагаю для начала посмотреть разделы: Мой сайт СССР Россия Медицина Медицинские байки Юмор Образование История Культура Буду рад всем новым друзьям. Присоединяйтесь, пообщаемся!…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 1 comment